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嘌呤核苷类衍生物。氯法拉滨通过抑制核苷酸还原酶作用，降低细胞内脱氧三磷酸核苷储量，抑制DNA的合成；通过与DNA链结合，竞争性抑制DNA聚合酶，使DNA链的延长和修复中止。氯法拉滨三磷酸物对这些酶的亲和力与脱氧胞苷相似或更强。临床前研究表明，在修复阶段，氯法拉滨通过与DNA链的结合，具有抑制DNA修复作用。氯法拉滨-5’-三磷酸化物也能破坏线粒体膜的完整性，导致凋亡线粒体蛋白、细胞色素C、凋亡诱导因子的释放，最终导致程序性细胞死亡。
用于治疗曾行两种治疗方法的1-21岁复发性或难治性急性淋巴母细胞白血病。
1、建议儿童剂量为52mg/m2，每天静脉输注超过2小时，连续五天，28天为一个周期，每2-6周重复一次。
2、予以支持性护理，如静脉补充体液，抗高尿酸血治疗，并在治疗期间碱化尿液，以降低溶瘤综合征和其他副作用的发生率。
3、如果在治疗5天内出现低血压应停药。
4、肾功损伤者应降低剂量。
5、根据毒性反应来调节剂量。
最常见不良反应包括恶心呕吐，腹泻，中性粒细胞性发热，头痛，红疹，瘙痒，发热，疲乏，手足综合征，焦虑和粘膜炎症。
1、骨髓抑制：或严重，治疗期间监测患者全血细胞计数和血小板计数。
2、出血：监测血小板和血凝数据，并及时治疗。
3、感染：由于骨髓抑制，或严重至致命的败血症，发现感染症状应及时停药并对症治疗。
4、溶瘤综合症：监测溶瘤综合征症状并及时治疗。
5、严重炎症性反应综合征（SIRS）或毛细血管渗漏综合征：疑似症状应及时停药。
6、肝静脉闭塞：若出现症状及时停药。
7、肝毒性：严重或致命肝毒性，监测肝功和肝炎或肝衰竭症状，若出现3级以上肝酶/胆红素上升，才及时停药。
8、肾毒性：或增加肌酐水平和导致急性肾衰，监测患者肾功，若出现应停药。
9、小肠结肠炎：治疗前30天易出现，观察患者症状并对症治疗。
10、皮肤反应：SJS和TEN，有致命病例；疑似SJS或TEN患者应及时停药。