Larotrectinib是拜耳公司和Loxo公司合作开发的口服,强力,有选择性的TRK抑制剂。通过直接靶向TRK,它可以关闭促进肿瘤生长的信号通路。Larotrectinib已经获得美国FDA颁发的突破性疗法认定和孤儿药资格,并且在多项临床试验中对携带TRK融合基因的癌症患者表现出良好的疗效。在今年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,Loxo发布了larotrectinib的疗效数据。该数据显示,76%的含有TRK融合的肿瘤的患者达到了客观缓解(ORR)。
治疗成人和儿童患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。包括:急性髓性白血病、星形细胞瘤、脑低级别胶质瘤、乳腺癌、结直肠癌、先天性中胚层肾瘤、胃肠道间质瘤、多形性胶质母细胞瘤、头颈部鳞状细胞癌、肝内胆管细胞癌、肺癌、唾液腺来源的乳腺类似物分泌癌、黑色素瘤、肉瘤、分泌性乳腺癌、甲状腺癌等。
最常见的不良反应是疲劳,恶心,头晕,呕吐,AST升高,咳嗽,ALT升高,便秘和腹泻。